Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Risdiplam (Evrysdi®) für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens zugelassen.
Die Details entnehmen Sie bitte dem deutschen Community Letter.
Die globale Pressemitteilung in englischer Sprache finden Sie hier (bitte beachten Sie, dass es sich dabei nicht um Laienkommunikation handelt), die deutsche Version können Sie hier nachlesen.
Wir freuen uns als SMA Community über diese lang ersehnte Nachricht und feiern diesen Tag ganz besonders.
Herzlichen Dank an alle, die diesen Erfolg möglich gemacht haben.